疾患の治療やアンチエイジングを目的として、エクソソームを含む細胞培養上精の投与を行なう臨床応用が進んでいます。世界中の治験情報が集まるClinical Trial Governmentのデータベースによると、治療を目的としたエクソソーム医薬品の治験の数は直近の3年間で20件弱*1)から60件*2)まで急増しています。これらの治験は各国の規制当局が実施を許可したものであり、薬として世に出す前に安全性及び有効性を評価することを目的としています。
一方で、規制当局の許可を受けず自由診療としてのエクソソームを投与する事例もあります。これらの自由診療は、規制当局の目を通らないため、安全性や有効性のエビデンスのないものが紛れ込む可能性が指摘されています。実際に、日本国内でも2023年に自由診療でのエクソソーム投与後に患者が死亡したとの報道もなされています*3)。このような状況を受けて、規制当局や関連学会は一般向けに注意喚起を発出しています*4)*5)*6)。
また、患者様の利益を守るため、エクソソームの品質、安全性及び有効性を担保するための開発者向けのガイダンスの整備も世界中で進められています*7)*8)*9)。
このような中、弊社ではエクソソームを「医薬品」レベルで製造および品質管理するための技術開発をしています。製造はクリーンルーム内で行ない、品質管理は精度管理のなされた機器を使用しています。非臨床試験では、in vitroおよびin vivoでの安全性試験や薬効薬理の検証を行い、有効性及び安全性を確認しています。これらの取り組みを日米の規制当局に相談しながら進めており、ヒトに安全に投与できる品質を担保できるよう開発を進めています。
弊社は、これからもエクソソーム「医薬品」の適正な開発・製造に真摯に取り組んでまいります。
参考資料
*1): Dany Perocheau, et al., Clinical applications for exosomes: Are we there yet? Br J Pharmacol (2021) 178:2375–2392. DOI: 10.1111/bph.15432
*2): Fei Tan, et al., Clinical applications of stem cell-derived exosomes. Signal Transduction and Targeted Therapy (2024) 9:17. DOI: 10.1038/s41392-023-01704-0
*3): 「エクソソームの投与後に死亡」の噂を追う 2023年11月15日 (ウェブサイトリンク： 「エクソソームの投与後に死亡」の噂を追う：日経バイオテクONLINE (nikkeibp.co.jp). 最終閲覧日2024/2/18)
*4): Public Safety Notification on Exosome Products. December 6, 2019. (Website link: Public Safety Notification on Exosome Products | FDA. Retrieved 2024/2/18)
*5): エクソソーム等に対する 日本再生医療学会からの提言 2023年11月10日 (ウェブサイトリンク：001165575.pdf (mhlw.go.jp). 最終閲覧日2024/2/18)
*6): 幹細胞培養上清液に関する死亡事例の発生について 2023年10月11日 (ウェブサイトリンク：https://aarm.jp/news/%e5%b9%b9%e7%b4%b0%e8%83%9e%e4%b8%8a%e6%b8%85%e6%b6%b2%e3%81%ab%e9%96%a2%e3%81%99%e3%82%8b%e6%ad%bb%e4%ba%a1%e4%ba%8b%e4%be%8b%e3%81%ae%e7%99%ba%e7%94%9f%e3%81%ab%e3%81%a4%e3%81%84%e3%81%a6/. 最終閲覧日2024/2/18)
*7): エクソソームを含む細胞外小胞（EV）を利用した治療用製剤に関する報告書 (PMDA) Atsunori Tsuchiya, et al., Basic points to consider regarding the preparation of extracellular vesicles and their clinical applications in Japan. Regen Therapy (2022) May 19:21:19-24. DOI: 10.1016/j.reth.2022.05.003.
*8): International Society for EV, Joshua A. Welsh, et al., Minimal information for studies of extracellular vesicles (MISEV): From basic to advanced approaches. J Extracell Vesicles. (2024)13:e12404. DOI: 10.1002/jev2.1240.
*9): エクソソーム等の調製・治療に対する考え方 （2021年3月10日 日本再生医療学会：
https://www.jsrm.jp/cms/uploads/2021/04/%E6%97%A5%E6%9C%AC%E5%86%8D%E7%94%9F%E5%8C%BB%E7%99%82%E5%AD%A6%E4%BC%9A_%E3%82%A8%E3%82%AF%E3%82%BD%E3%82%BD%E3%83%BC%E3%83%A0%E8%AA%BF%E8%A3%BD%E3%83%BB%E6%B2%BB%E7%99%82%E3%81%AB%E5%AF%BE%E3%81%99%E3%82%8B%E8%80%83%E3%81%88%E6%96%B9.pdf. 最終閲覧日2024/2/18)
