2024.05.23

米国での臨床試験に向けてアメリカFDAからポジティブな返答を受領

お知らせ

株式会社EXORPHIA(当社)は、2024年2月16日(米国時間)にアメリカ食品医薬品局(FDA: Food and Drug Administration)より、当社が計画するARDS患者を対象にしたEXP01の第1/2相臨床試験に関するPre-IND申請に対するポジティブな返答を受領しましたのでお知らせします。当社は、CDMO(製造委託先)によるパイロット製造や前臨床試験における良好な結果を踏まえて、臨床試験に向かって更に開発を進めるべく、FDAに対して2023年12月にPre-INDミーティングの申請を行っておりました。
Pre-INDでは、EXP01の製造及び品質安全性、前臨床試験、治験デザインなどが妥当であるかを質問形式の文書で確認します。FDAの返答文書を精査したところ、当社の開発計画に大きな変更を加えることなくIND申請に向けて残りの開発を進められることを確認しました。これを受けて、当社は2025年にARDS患者に対するEXP01の第1/2相臨床試験を実施する予定です。この臨床試験から、当社のエクソソーム(EV)製剤の安全性と治療効果に対する重要な洞察が得られることになります。

■EXP01について

EXP01は、骨髄間葉系幹細胞(MSC)由来のEV製剤です。当社独自の細胞活性化技術により優れた炎症抑制作用と線維化抑制作用を有しながら、副作用のリスクが低いことが特徴で、炎症性疾患及び線維症を中心に幅広い疾患領域への応用が期待されます。当社はEXP01を、まず肺障害(特発性肺線維症(IPF)および急性呼吸窮迫症候群 (ARDS))に対する治療薬とすべく研究開発を行っています。これまでに非臨床薬理薬効試験、動態、および安全性試験を実施し、米国での臨床試験実施に向けて準備を進めています。

■株式会社EXORPHIAについて

EXORPHIAは、エクソソーム(EV)を利用してアンメット・メディカル・ニーズを満たす革新的な医薬品を開発するバイオテクノロジー企業です。東京都心に研究所とオフィスを構え、独自の細胞活性化技術、EV修飾技術、EV精製技術、解析技術を駆使して、様々な疾患をターゲットとした強固なパイプラインを構築しています。同社の使命は、医薬品グレードのエクソソームの可能性を活用することで、より健康な社会を創造することです。
Pre-IND meetingについての米国当局の解説:

https://toolkit.ncats.nih.gov/module/prepare-for-clinical-trials/participating-in-initial-meetings-with-regulators/learn-about-pre-ind-meetings/#:~:text=A%20pre%2DIND%20meeting%20is,facilitate%20faster%20therapy%20approval%20processes

以上
本件に関するお問い合わせ先
株式会社EXORPHIA 広報担当
担当:瀧本 070-3294-7005
Mail:pr@exorphia.com