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代表挨拶

細胞外小胞（EV）技術の可能性を、現実の治療へ。

株式会社EXORPHIAのウェブサイトにアクセスいただき、誠にありがとうございます。代表取締役社長の口石 幸治です。
私たちは、細胞外小胞（EV）が秘める大きな治療可能性に着目し、一日も早く、それを必要とする患者様のもとへ届けるという強い使命感を持って事業を推進しております。
現在、EXORPHIAは、かつてないほどエキサイティングなステージに立っています。私たちは、2つの強力なEVプラットフォーム技術を両輪に、着実な成長戦略を描いています。一つは、細胞が本来持つ治癒の力を最大限に引き出す「天然型EVプラットフォーム」。もう一つは、特定の機能を持たせて治療効果を飛躍的に高める「改変型EVプラットフォーム」です。
このデュアル・プラットフォーム戦略に基づき、私たちは明確な事業計画を推進しています。まず、短期的な収益基盤として、体外受精の成功率向上に貢献する添加剤（EXP02）の早期上市を目指します。ここで得られる収益は、より長期的な視点で大きな価値創造が期待される、肺障害やアトピー性皮膚炎を対象とした抗炎症薬（EXP01）、そして次世代の感染症予防を担うEVワクチン（EXP03）といった大型医薬品開発への力強い投資へと繋がっていきます。
この戦略は、バイオベンチャーが直面する開発リスクを低減させながら、持続的な成長を可能にするものです。私たちは、個々の製品開発の成功に留まらず、基盤技術から新たな価値が生まれ続ける創薬の仕組みを構築しようとしています。
私たちの挑戦は、株主の皆様、共同研究を推進するアカデミアや企業パートナーの皆様、そして何よりも、日々研究開発に邁進するEXORPHIAの全メンバーの情熱と専門性によって支えられています。
EXORPHIAは、これからもEV技術のリーディングカンパニーとして、サイエンスに基づいた誠実な事業開発を貫き、子供を望むカップルに希望を、そして難病に苦しむ患者様に新たな選択肢を届けるため、全力を尽くすことをお約束します。
未来の医療を、共に創る。皆様の変わらぬご支援とご期待を、心よりお願い申し上げます。

2025年6月
株式会社EXORPHIA
創業者・代表取締役社長
口石 幸治

Business Model
ビジネスモデル

当社は、エクソソームを医薬品として実用化する「創薬事業」と、非医療用製品の原料または研究用試薬として製造販売する「非創薬事業」に取り組んでいます。

「創薬事業」は、自社で創製した創薬シーズの臨床開発を手掛ける「創薬パイプライン型」と、エクソソームの基盤技術自体や当該基盤技術から生みだされた創薬シーズを比較的早期に製薬企業にライセンス（実施許諾）する「基盤技術型」の２つのビジネスモデルからなっています。

このうち、当社の中長期の成長ドライバーは「創薬パイプライン型」です。研究開発投資が先行する一方で、アンメット・メディカルニーズの高い疾患を対象とした臨床試験で安全性と有効性のエビデンスを得ることで候補品の価値を高め、グローバルな実施権を製薬企業にライセンスすることによって、大きな収益が見込まれます。

また「基盤技術型」及び「非創薬事業」は、将来の収益規模は創薬パイプライン型に比べて限定的ですが、少ない研究開発投資で早期に安定的なキャッシュフローを獲得できるため、財務の健全化が期待できます。

当社では、これら複数のビジネスモデルのウェイトを成長ステージに応じて変化させることで、リスクをコントロールしながら中長期に大きな成長を目指します。

Company Profile
会社概要

会社名

株式会社EXORPHIA（エクソーフィア）

事業内容

ヒト細胞由来エクソソーム医薬品の研究開発、製造及び販売

所在地

本社ラボ
〒100-0004
　東京都千代田区大手町一丁目６番１号
大手町ビル6階 Inspired.Lab

設立日

2019年5月

資本金

１億円（資金調達累計 1,489百万円）

代表取締役

口石 幸治 (くちいし こうじ)

共同研究機関

　　　　

共同研究代表者

• 東京大学医科学研究所 感染・免疫部門 ワクチン科学分野 教授 石井 健 / Ken J. Ishii, M.D., Ph.D.
• 東京大学医学部附属病院 呼吸器内科 教授 鹿毛 秀宣 / KAGE Hidenori, M.D., Ph.D.
• 東京大学医科学研究所附属病院セルプロセッシング・輸血部 准教授 長村 登紀子 / NAGAMURA-INOUE Tokiko, M.D., Ph.D.
• 東京大学医学部大学院医学系研究科生体物理医学専攻医用生体工学講座准教授 小嶋 良輔 / KOJIMA Ryosuke, Ph.D.
• 東京科学大学大学院医歯学総合研究科 医歯学専攻 器官システム制御学講座 腎臓内科分野 助教 森 雄太郎 / MORI Yutaro, M.D., Ph.D.
• 三重大学大学院医学系研究科産科婦人科学 助教 武内 大輝 / TAKEUCHI Hiroki, Ph.D.

History
沿革

2019年5月

会社設立

2019年7月

第三者割当増資実施

2019年8月

ラボ開設

2019年12月

第三者割当増資実施

2020年1月

社内研究倫理審査委員会設立

2020年5月

東京大学医科学研究所及び順天堂大学との連携開始

2021年4月

本店およびラボを東京都千代田区大手町一丁目６番１号 大手町ビル6階　Inspired.Lab に移転
第三者割当増資実施

2021年6月

取締役会および監査役の設置

2022年4月

第三者割当増資実施

2023年7月

新株予約権によりKII及びCoral Capitalを含むVC３社から3.25億円の資金調達を実施

2023年12月

共立製薬、共立ホールディングスとペット用EV製剤の共同開発契約を締結

2024年2月

EXP01のPre-IND申請に関して米FDAからポジティブ回答を受領

2024年3月

新株予約権によりロート製薬と共立製薬から5.5億円の資金調達を実施

2024年4月

東京医科歯科大学（現・東京科学大学）と腎不全治療薬開発に関する共同研究を開始

2024年12月

NEDO「ディープテック・スタートアップ支援事業」に採択

2024年12月

Coral Capitalから1.8億円の追加投資

2025年4月

三重大学と体外受精における卵子成熟技術に関する共同研究を開始