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代表挨拶

細胞医薬のその先へ　高度なエクソソーム技術で未解決の健康課題に挑む

エクソソームが新たな治療手段として注目されているのはなぜでしょうか。それは、エクソソームが生体に備わった優れた薬物送達システムだからです。最新の研究により、エクソソームが細胞医薬と同等以上の治療効果を発揮することがわかってきました。さらに、安定性や安全性の面で細胞医薬より優位性があるため、世界ではエクソソーム医薬の実用化競争が始まっています。

一方で、エクソソーム医薬の実用化には大きな課題がありました。目的の性能を持ったエクソソームを安定的に製造するには、工程と品質管理に高度な技術が必要だったのです。当社は創業以来、これらの課題解決に向けて独自のコア・テクノロジーを次々に開発し、エクソソームの医薬レベルでの大量製造と品質管理を可能にする技術基盤を確立することに成功しました。現在、この技術基盤を用いて、アンメット・メディカルニーズをもつ複数の疾患に対する治療薬の開発を進めています。

先行する開発品EXP01は、肺障害を最初の対象疾患として選定し、米国における臨床試験の実施に向けて準備を進めています。2024年2月には、FDAとのIND申請前協議でポジティブな回答を得ることができました。今後、FDAとの合意に沿って準備を進め、臨床段階にステージアップする予定です。

続く開発品EXP02は、不妊症に対する治療薬として、EXP03は、目的の治療用成分を標的細胞に送達する薬剤送達システムとしての用途開発を進めています。

私たちは、あらゆる未解決の健康課題に対して、エクソソームの特徴を活かして幅広いソリューションを生み出します。またグローバルに開発を進めることで、企業価値の絶え間ない向上を目指します。

皆様のご期待に応えられるよう、全力を尽くして参ります。今後ともよろしくお願い申し上げます。

2024年4月
株式会社EXORPHIA
創業者・代表取締役社長
口石 幸治

Business Model
ビジネスモデル

当社は、エクソソームを医薬品として実用化する「創薬事業」と、非医療用製品の原料または研究用試薬として製造販売する「非創薬事業」に取り組んでいます。

「創薬事業」は、自社で創製した創薬シーズの臨床開発を手掛ける「創薬パイプライン型」と、エクソソームの基盤技術自体や当該基盤技術から生みだされた創薬シーズを比較的早期に製薬企業にライセンス（実施許諾）する「基盤技術型」の２つのビジネスモデルからなっています。

このうち、当社の中長期の成長ドライバーは「創薬パイプライン型」です。研究開発投資が先行する一方で、アンメット・メディカルニーズの高い疾患を対象とした臨床試験で安全性と有効性のエビデンスを得ることで候補品の価値を高め、グローバルな実施権を製薬企業にライセンスすることによって、大きな収益が見込まれます。

また「基盤技術型」及び「非創薬事業」は、将来の収益規模は創薬パイプライン型に比べて限定的ですが、少ない研究開発投資で早期に安定的なキャッシュフローを獲得できるため、財務の健全化が期待できます。

当社では、これら複数のビジネスモデルのウェイトを成長ステージに応じて変化させることで、リスクをコントロールしながら中長期に大きな成長を目指します。

Company Profile
会社概要

会社名

株式会社EXORPHIA（エクソーフィア）

事業内容

ヒト細胞由来エクソソーム医薬品の研究開発、製造及び販売

所在地

本社ラボ
〒100-0004
　東京都千代田区大手町一丁目６番１号
大手町ビル6階 Inspired.Lab

設立日

2019年5月

資本金

１億円（資金調達累計 1,489百万円）

代表取締役

口石 幸治 (くちいし こうじ)

共同研究機関

　　

共同研究代表者

• 東京大学医科学研究所 感染・免疫部門 ワクチン科学分野 教授 石井 健 / Ken J. Ishii, M.D., Ph.D.
• 東京大学医学部附属病院 呼吸器内科 教授 鹿毛 秀宣 / KAGE Hidenori, M.D., Ph.D.
• 東京大学医科学研究所附属病院セルプロセッシング・輸血部 准教授 長村 登紀子 / NAGAMURA-INOUE Tokiko, M.D., Ph.D.
• 東京大学医学部大学院医学系研究科生体物理医学専攻医用生体工学講座准教授 小嶋 良輔 / KOJIMA Ryosuke, Ph.D.
• 東京科学大学大学院医歯学総合研究科 医歯学専攻 器官システム制御学講座 腎臓内科分野 助教 森 雄太郎 / MORI Yutaro, M.D., Ph.D.

History
沿革

2019年5月

会社設立

2019年7月

第三者割当増資実施

2019年8月

ラボ開設

2019年12月

第三者割当増資実施

2020年1月

社内研究倫理審査委員会設立

2020年5月

東京大学医科学研究所及び順天堂大学との連携開始

2021年4月

本店およびラボを東京都千代田区大手町一丁目６番１号 大手町ビル6階　Inspired.Lab に移転
第三者割当増資実施

2021年6月

取締役会および監査役の設置

2022年4月

第三者割当増資実施

2023年7月

新株予約権によりKII及びCoral Capitalを含むVC３社から3.25億円の資金調達を実施

2023年12月

共立製薬、共立ホールディングスとペット用EV製剤の共同開発契約を締結

2024年2月

EXP01のPre-IND申請に関して米FDAからポジティブ回答を受領

2024年3月

新株予約権により事業会社２社から5.5億円の資金調達を実施

2024年4月

東京医科歯科大学（現・東京科学大学）と腎不全治療薬開発に関する共同研究を開始